스프링필드 연구자 앤드루 윌버 서던일리노이대(SIU) 의대 세포생물학·혈액학 디렉터가 희귀 혈액질환 치료를 위한 유전자 치료법 개발 공로로 서던일리노이대(SIU) ‘2026 올해의 발명가’로 선정됐다.
분자유전학 박사인 윌버 박사는 환자 자신의 세포를 이용해 겸상적혈구병과 베타 지중해빈혈을 치료하는 유전자 치료제 ‘MiNiRoLu’ 개발에 참여해왔다. 환자 자신의 세포를 사용하기 때문에 별도의 기증자가 필요 없으며, 기존 치료법보다 비용을 낮출 가능성이 있다는 설명이다.
베타 지중해빈혈은 유전적 이상으로 헤모글로빈과 적혈구 생성이 감소하는 질환이며, 겸상적혈구병은 적혈구가 낫 모양으로 변해 조기에 파괴되면서 만성적인 피로와 심한 통증을 유발한다. 윌버 박사는 특히 겸상적혈구병 환자들이 성인이 된 뒤 심한 통증을 호소해도 약물 의존자로 오해받는 경우가 있다며 치료 접근성 문제도 지적했다.
연방 식품의약국(FDA)은 2023년 12월 겸상적혈구병 치료를 위한 최초의 유전자 치료제를 승인했지만, 환자 1명당 치료비가 200만~300만 달러에 달하고 화학요법도 필요하다.
‘MiNiRoLu’는 현재 국립보건원(NIH)과 함께 임상 연구와 시험을 진행 중이다. 연구진은 치료에 필요한 적정 용량과 효과를 확인하고 있으며, 혈액질환 전문 제약사도 상용화를 준비하고 있다. 윌버 박사는 기존 연구 성과를 토대로 안전성과 효과를 확보하면서도 기존 치료제보다 저렴한 치료법을 개발하는 것이 목표라고 밝혔다.
<김승재 기자>
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